Lo studio clinico EPPIK
per bambini affetti
da malattie renali rare
sta arruolando partecipanti.
Travere Therapeutics sta valutando un medicinale in studio chiamato sparsentan per determinare se sia un trattamento sicuro ed efficace per rallentare il declino della funzionalità renale in bambini affetti da malattie renali rare.
Esclusione di responsabilità: per brevità, si noti che il termine “Lei” usato nel presente documento si riferisce a “Lei e/o Suo/a figlio/a”.
Lo studio EPPIK è uno studio di ricerca clinica di fase 2 che valuta la sicurezza e l’efficacia di un medicinale in studio chiamato sparsentan per il trattamento di bambini affetti da malattie renali rare. Lo studio sta arruolando bambini e ragazzi di età compresa tra 1 e 17 anni che hanno ricevuto una diagnosi di glomerulosclerosi focale segmentale (GSFS), malattia a lesioni minime (MCD), nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), vasculite da immunoglobulina A (IgAV) o sindrome di Alport (SA).
Per queste malattie renali gravi, che sono associate alla progressione dell’insufficienza renale, attualmente vi sono opzioni di trattamento limitate. Questo studio intende comprendere se un medicinale in studio chiamato sparsentan possa aiutare i reni a filtrare le proteine e contribuisca a rallentare il declino della funzionalità renale. La quantità di proteine riscontrate nelle urine (chiamata proteinuria) è considerata un marcatore della funzionalità renale e la diminuzione dei livelli di proteinuria è associata ad esiti migliori della salute dei reni.
Gli studi su sparsentan nella GSFS e nella nefropatia da immunoglobulina A sono in corso dal 2014 e hanno coinvolto oltre 880 pazienti a partire dagli 8 anni di età. Questi studi hanno anche fornito informazioni sulla sicurezza e sui potenziali benefici del trattamento con sparsentan. Lo studio EPPIK valuterà la sicurezza e la tollerabilità di sparsentan e aiuterà a comprendere se sparsentan sia in grado di ridurre la proteinuria e rallentare il declino della funzionalità renale in bambini e ragazzi di età compresa tra 1 e 17 anni in una serie di malattie renali gravi. Sparsentan NON è stato ancora approvato per il trattamento di alcuna malattia renale.
Lo studio prevede l’arruolamento di circa 67 partecipanti a livello globale. Vedere le ubicazioni sulla mappa di seguito.
I pazienti potrebbero essere idonei se:
- Hanno un’età compresa fra 1 e 17 anni
- Sono affetti da glomerulosclerosi focale segmentale (GSFS), malattia a lesioni minime (MCD), nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), vasculite da immunoglobulina A (IgAV) o sindrome di Alport (SA)
- Sono in grado di assumere giornalmente un medicinale in forma liquida o di compressa per bocca
- Non sono in dialisi e non hanno ricevuto un trapianto
Per partecipare, dovranno essere soddisfatti anche altri requisiti. Il medico dello studio riesaminerà questi requisiti insieme a Lei, oppure Lei potrà contattare il nostro personale dello studio per ulteriori informazioni.
Si prevede che coloro che soddisfano i criteri di idoneità per l’arruolamento nello studio parteciperanno allo studio per circa 2 anni e 4 mesi. I partecipanti assumeranno una dose giornaliera di sparsentan in forma liquida o di compressa per bocca. Lei si sottoporrà fino a 19 visite dello studio a seconda del gruppo dello studio a cui è assegnato/a, comprese le visite di Screening, Trattamento dello studio e Follow-up, nel corso di 112 settimane (o 28 mesi). Durante i primi 3 mesi di trattamento dello studio, sono previste fino a 7 visite con il medico dello studio se Lei è nella Popolazione dello studio 1 o 2 e 5 visite se è nella Popolazione dello studio 3. Le successive 8 visite sono programmate a distanza di 3 mesi; l’ultima visita sarà una visita di Follow-up della sicurezza 4 settimane dopo l’ultima dose del medicinale in studio.
Screening (selezione)
- La Fase di screening potrebbe durare fino a 8 settimane. Lei incontrerà il medico dello studio per effettuare esami e valutazioni nel corso di 1 o più visite al fine di determinare la Sua idoneità a partecipare allo studio clinico.
Washout (sospensione)
- Se sta seguendo un piano terapeutico che prevede l’assunzione di determinati farmaci (inibitori di RAAS), è possibile che Le venga chiesto di interrompere l’assunzione di tali farmaci per 2 settimane prima di iniziare la Sua partecipazione allo studio (Popolazione 1 e 2).
Trattamento
- Si prevede che la Fase di trattamento durerà 108 settimane. All’inizio le visite presso il centro dello studio saranno più frequenti ma, diventeranno meno frequenti man mano che lo studio continua.
Follow-up (controllo)
- Se interrompe il trattamento prima della Settimana 108, sarà rimosso/a dallo studio dopo aver completato una visita di Follow-up di sicurezza 4 settimane dopo l’ultima dose di medicinale in studio.
Fine trattamento (EOT)
- In occasione della Visita della Settimana 112, il medico dello studio La visiterà e svolgerà esami e valutazioni per concludere la partecipazione allo studio, nonché per misurare l’effetto del medicinale in studio sulla funzionalità dei Suoi reni.
Nel corso del trattamento dello studio, Lei sarà monitorato/a attentamente dal personale medico dello studio. Queste visite valuteranno la sicurezza (se sparsentan è dannoso), la tollerabilità (come si sente quando assume sparsentan), l’efficacia (in che misura funziona sparsentan) e la quantità di sparsentan presente nel Suo sangue (farmacocinetica, detta anche PK). Il medico dello studio condurrà esami del sangue, esami delle urine, esami della pelle (per verificare il gonfiore) e monitorerà il cuore tramite un elettrocardiogramma (ECG).
In qualità di partecipante allo studio, Lei ha determinate responsabilità, tra cui:
- Completare le visite presso il centro dello studio
- Assumere il medicinale in studio secondo le istruzioni fornite dal medico dello studio
- Informare il medico dello studio:
- se nota effetti collaterali e cambiamenti o nuovi problemi di tipo medico durante lo studio;
- se rimane incinta
- Per le pazienti che hanno iniziato le mestruazioni, adottare un metodo contraccettivo ed eseguire un test di gravidanza mensile
Come tutti i medicinali, il medicinale in studio può causare effetti collaterali, sebbene non tutte le persone li manifestino. La maggior parte degli effetti collaterali è di grado da lieve a moderato.
Glomerulosclerosi focale segmentale (GSFS): una condizione in cui si sviluppa tessuto cicatriziale nelle parti dei reni che filtrano le scorie dal sangue. La GSFS ha svariate cause ed è una condizione grave, che può portare all’insufficienza renale. I sintomi spesso presenti sono quelli tipici della sindrome nefrotica e possono includere:
• gonfiore in parti del corpo quali gambe, caviglie e attorno agli occhi;
• aumento di peso a causa di un accumulo eccessivo di fluidi nell’organismo;
• schiuma nell’urina causata da livelli elevati di proteine nell’urina;
• livelli elevati di colesterolo;
• bassi livelli di proteine nel sangue
Malattia a lesioni minime (MCD): la condizione che più comunemente è causa della sindrome nefrotica nei bambini. In questo disturbo, il danno renale è visibile soltanto tramite biopsia, un esame in cui un campione del tessuto renale viene prelevato ed esaminato con un microscopio molto potente. Chi è affetto da MCD manifesta i segni e sintomi della sindrome nefrotica molto più rapidamente di quanto non accadrebbe con altre malattie renali gravi. I sintomi sono pressoché identici a quelli della GSFS.
Nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), nota anche come malattia di Berger: l’IgAN si verifica quando un anticorpo chiamato immunoglobulina A (Iga) si accumula nei reni. Nel tempo, questo accumulo ostacola la capacità dei reni di filtrare le scorie dall’organismo. I sintomi possono includere:
• episodi ripetuti di urina color tè o coca-cola, e talvolta sangue visibile nell’urina, di solito durante o dopo un’infezione del tratto respiratorio superiore e talvolta dopo un esercizio fisico intenso;
• schiuma nell’urina dovuta a perdita di proteine nell’urina;
• dolore a livello di uno o entrambi i lati della schiena sotto le costole;
• gonfiore alle mani e ai piedi;
• pressione sanguigna elevata
Vasculite da immunoglobulina A (IgAV), nota anche come porpora di Henoch-Schönlein (HSPN): un disturbo che causa infiammazione e sanguinamento dei piccoli vasi sanguigni nell’intestino, nelle articolazioni, nella pelle e nei reni. È una condizione molto comune nei bambini di età compresa tra 2 e 6 anni e può provocare gravi danni ai reni. I sintomi possono includere eruzioni cutanee violacee sulle gambe o sui glutei e dolore addominale.
Sindrome di Alport (SA): un disturbo genetico raro provocato da un difetto ereditario in un materiale strutturale chiamato collagene di tipo IV. Il collagene di tipo IV è necessario per la normale funzione delle orecchie, degli occhi e dei reni. I sintomi possono includere sangue nelle urine, perdita dell’udito e problemi di visione.
La mappa interattiva mostra le città in cui viene condotto lo studio. Fare clic sul segno + (in basso a sinistra) per ingrandire un’area, quindi fare clic sul segnaposto per visualizzare il nome della città.
Uno studio di ricerca clinica, definito anche sperimentazione clinica, studia la salute e le malattie dell’uomo. I medici e i ricercatori conducono questi studi e contano sui volontari per raccogliere dati al fine di determinare se il medicinale in studio è sicuro ed efficace. I risultati degli studi clinici aiutano le agenzie regolatorie come l’Ente statunitense preposto al controllo dei farmaci e degli alimenti (Food and Drug Administration, FDA) o l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) a decidere se un medicinale in studio debba essere approvato e reso disponibile ai pazienti. Gli studi clinici sono l’unico modo per sviluppare trattamenti nuovi o più efficaci e per migliorare le cure dei pazienti. Consulti le nostre FAQ di seguito per altre risposte.
I volontari che partecipano alla ricerca clinica aiutano i medici a trovare modi migliori per fornire le cure. Man mano che lo studio prosegue, i ricercatori raccolgono maggiori informazioni sulla malattia e sul medicinale in studio. I risultati dello studio possono mostrare che il medicinale in studio migliora la vita dei pazienti, ma potrebbero anche non mostrare alcun beneficio. Tutti i risultati sono importanti poiché consentono il progresso della conoscenza medica nel trattamento delle malattie. Questi progressi non sarebbero possibili senza la partecipazione di volontari.
Domande frequenti
Travere Therapeutics è responsabile della conduzione di questo studio clinico. Scopra di più su Travere Therapeutics su https://travere.com/..
La partecipazione a qualsiasi studio clinico è del tutto volontaria. La decisione di partecipare o meno a questo studio clinico non avrà alcuna ripercussione sulle Sue cure mediche attuali o future. Se Lei è idoneo/a e sceglie di partecipare allo studio, potrà ritirarsi e abbandonare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.
Nella maggior parte dei casi, le persone partecipano agli studi/sperimentazioni cliniche per aiutare gli altri, contribuire al progresso della scienza e/o provare nuove terapie.
Ogni studio di ricerca clinica deve essere riesaminato e costantemente monitorato da un comitato di revisione regolatoria, al fine di garantire che i rischi siano i più bassi possibile e commisurati ai potenziali benefici per i partecipanti allo studio. Il comitato di revisione regolatoria è un gruppo di persone che aiuta a tutelare i diritti e il benessere di chi partecipa agli studi di ricerca. Questi gruppi sono i Comitati di revisione istituzionale (IRB) o i Comitati etici (CE) a seconda del Paese e della regione. Gli IRB e i CE spesso includono medici, leader della comunità e scienziati. Anche la Sua privacy è tutelata. Tutto il personale di ricerca segue rigorose normative locali e nazionali per proteggere le informazioni sanitarie e quelle identificabili dei pazienti. Tutte le informazioni raccolte durante lo studio saranno mantenute riservate e il Suo nome non figurerà in nessuna relazione o pubblicazione. I volontari, in quanto tali, hanno il diritto di interrompere la partecipazione e abbandonare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo, senza alcuna penalità o perdita dei benefici a cui avrebbero altrimenti diritto.
Travere Therapeutics rimborserà a tutti i partecipanti allo studio le spese di viaggio e i costi correlati allo studio, come consentito dall’IRB/CE del Suo Paese. Per maggiori informazioni, La invitiamo a parlare con un membro del personale dello studio durante le visite.
Tutte le ricerche cliniche vengono condotte seguendo un protocollo dello studio. Un protocollo dello studio clinico è un documento scritto che descrive gli obiettivi dello studio, lo schema, i metodi, i tipi di valutazione, i programmi di raccolta e le considerazioni statistiche per l’analisi dei dati. Il protocollo delinea anche i passi per tutelare i partecipanti e ottenere dati di qualità. Prima dell’inizio di uno studio di ricerca clinica, il protocollo dello studio viene riesaminato e approvato da agenzie sanitarie nazionali (ad es. la Food and Drug Administration [FDA]) e altri organismi di revisione obbligatori, tra cui i Comitati di revisione istituzionale e i Comitati etici che si concentrano sul benessere dei partecipanti alla sperimentazione clinica.
Se Lei decide che questo studio di ricerca clinica è adatto a Lei, il medico e il personale dello studio Le spiegheranno lo studio di ricerca sperimentale e Le chiederanno di esaminare un documento di consenso informato. Questo documento descriverà la ricerca, compresa la sua finalità, la durata, le procedure e i possibili rischi e benefici noti della partecipazione, e cosa ci si aspetta da Lei in caso di partecipazione. Dopo aver esaminato questo documento, può decidere se firmare o meno il documento e partecipare volontariamente allo studio. Se Lei è abbastanza grande ed è in grado di comprendere lo studio di ricerca, il medico dello studio esaminerà lo studio insieme a Lei e Le chiederà di confermare la Sua comprensione firmando un documento di assenso. L’assenso è diverso dal consenso poiché è appositamente volto a indicare che il minore comprende lo studio e intende partecipare.
