Lo studio clinico EPPIK
per minori con
malattie renali rare
sta reclutando pazienti.
Travere Therapeutics sta valutando il farmaco dello studio chiamato sparsentan per stabilire se sarà un trattamento sicuro ed efficace che contribuisce a rallentare il declino della funzione renale nei minori che soffrono di malattie renali rare.
Avviso di esclusione di responsabilità: per essere concisi, si precisa che il termine “Lei” si riferisce a “Lei e/o al Suo bambino/alla Sua bambina” in tutto il presente documento.
Lo studio EPPIK è uno studio di ricerca clinica di fase 2 che valuta la sicurezza e l'efficacia del farmaco dello studio chiamato sparsentan per il trattamento di minori con malattie renali rare. Lo studio sta arruolando minori di età compresa tra 1 e 17 anni a cui è stata diagnosticata la glomerulosclerosi segmentale focale (GSFS), la malattia a lesioni minime (MLM), la nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), la vasculite da immunoglobulina A (IgAV) o la sindrome di Alport (SA).
Queste malattie renali rare sono associate a progressione a insufficienza renale e attualmente dispongono di opzioni di trattamento limitate. Questo studio mira a comprendere se il farmaco dello studio, sparsentan, può aiutare i reni a filtrare le proteine e rallentare il declino della funzione renale. La quantità di proteine presenti nelle urine (chiamata proteinuria) è considerata un indicatore della funzione renale con la riduzione dei livelli di proteinuria associata a migliori risultati in termini di salute dei reni.
Gli studi su sparsentan nella glomerulosclerosi segmentale focale (GSFS) e nella nefropatia da IgA sono in corso dal 2014, coinvolgono più di 880 pazienti a partire dall'età di 8 anni e forniscono informazioni sulla sicurezza e sul potenziale beneficio del trattamento con sparsentan. Lo studio EPPIK valuterà la sicurezza e la tollerabilità di sparsentan e ci aiuterà a comprendere se sparsentan è in grado di ridurre la proteinuria e rallentare il declino della funzione renale nei bambini a partire da 1 anno di età in determinate malattie renali rare. Sparsentan NON è ancora stato approvato per il trattamento delle malattie renali.
Lo studio arruolerà circa 57 partecipanti a livello mondiale. È possibile visualizzare le sedi sulla mappa seguente.
Potranno essere idonei minori che:
- Hanno un’età compresa tra 1 e 17 anni
- Soffrono di glomerulosclerosi segmentale focale (GSFS) o malattia a lesioni minime (MLM), nefropatia da immunoglobulina A (IgNA), vasculite da immunoglobulina A (IgAV) o sindrome di Alport (SA)
- Sono in grado di assumere quotidianamente per bocca un farmaco in forma liquida
- Non sono in dialisi e non sono stati sottoposti a trapianto
Per consentirLe di partecipare dovranno essere soddisfatti ulteriori requisiti. Il medico dello studio valuterà questi requisiti con Lei. Potrà contattare la nostra équipe medica per ulteriori informazioni.
I minori che soddisfano i criteri di idoneità per l’arruolamento nello studio possono prevedere di partecipare allo studio per circa 2 anni e 4 mesi. I partecipanti assumeranno per bocca una dose giornaliera di sparsentan in forma liquida e si sottoporranno a un massimo di 19 visite dello studio, tra cui le visite di screening, le visite di trattamento dello studio e le visite di follow-up, nell'arco di 112 settimane o 28 mesi. Durante i primi 3 mesi di trattamento dello studio, sono previste 7 visite con il medico dello studio. Le successive 8 visite sono programmate a 3 mesi di distanza l’una dall’altra mentre l’ultima visita sarà una visita di follow-up per la sicurezza e avverrà 4 settimane dopo l’ultima dose del farmaco dello studio.
Nel corso del trattamento dello studio, Lei sarà sottoposto/a a un attento monitoraggio da parte dell'équipe medica dello studio. Queste visite valuteranno la sicurezza (se sparsentan è dannoso), la tollerabilità (come si sente durante l'assunzione di sparsentan), l'efficacia (se sparsentan funziona bene) e la quantità di sparsentan nel Suo sangue (farmacocinetica, chiamata anche PK). I medici dello studio eseguiranno esami del sangue, esami delle urine, test cutanei (per verificare la presenza di tumefazione) e monitoraggio cardiaco attraverso un elettrocardiogramma (ECG).
In qualità di partecipante a questo studio, Lei ha determinate responsabilità, tra cui:
- Completare le visite presso il centro dello studio
- Completare le visite presso il centro dello studio
- Informare il medico dello studio:
- se durante lo studio nota l’insorgenza di eventuali effetti collaterali e cambiamenti o nuovi problemi medici
- se rimane incinta
- Per le bambine e le ragazze che hanno iniziato ad avere le mestruazioni, adottare un metodo di controllo delle nascite e sottoporsi a test di gravidanza mensili
Come tutti i medicinali, il farmaco dello studio può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino. La maggior parte degli effetti collaterali sono da lievi a moderati.
Glomerulosclerosi segmentale focale (GSFS): una patologia in cui si sviluppa tessuto cicatriziale nelle zone dei reni deputate al filtraggio delle scorie dal sangue. La glomerulosclerosi segmentale focale ha molteplici cause ed è una condizione grave che può causare insufficienza renale. I sintomi si presentano spesso come quelli tipici della sindrome nefrosica e possono includere:
- Tumefazione in parti del corpo come le gambe, le caviglie e intorno agli occhi
- Guadagno ponderale dovuto all'accumulo di liquidi in eccesso nel corpo
- Urina schiumosa causata da elevati livelli di proteine nelle urine
- Colesterolo elevato
- Bassi livelli di proteine nel sangue
Malattia a lesioni minime (MLM): la patologia che causa più comunemente la sindrome nefrosica nei bambini. In questo disturbo, il danno renale può essere visualizzato soltanto dopo una biopsia, in cui un campione di tessuto renale viene prelevato e osservato con microscopi molto potenti. Le persone affette da MLM manifestano i segni e i sintomi della sindrome nefrosica in maniera molto più rapida rispetto a come avverrebbe con altre malattie renali rare. I sintomi sono quasi identici a quelli della glomerulosclerosi segmentale focale (GSFS).
Nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), nota anche come malattia di Berger: nefropatia da immunoglobulina A (NIgA) che si verifica quando un anticorpo chiamato immunoglobulina A (IgA) si accumula nei reni. Col passare del tempo, questo accumulo compromette la capacità dei reni di filtrare le scorie dal sangue. I sintomi possono includere:
- Episodi ripetuti di urina color cola o tè e talvolta sangue visibile nelle urine, di solito durante o dopo un'infezione delle vie respiratorie superiori e a volte dopo un esercizio fisico intenso
- Urina schiumosa per la perdita di proteine nelle urine
- Dolore in uno o entrambi i lati della schiena sotto le costole
- Tumefazione nelle mani e nei piedi
- Ipertensione arteriosa
Vasculite da immunoglobulina A (IgAV), nota anche come porpora di Henoch-Schönlein (PSH): un disturbo che causa infiammazione e sanguinamento dei piccoli vasi sanguigni nell'intestino, nelle articolazioni, nella pelle e nei reni. È più comune nei bambini dai 2 ai 6 anni e può causare gravi danni renali. I sintomi possono includere un'eruzione cutanea violacea sulle gambe o sui glutei e dolore addominale.
Sindrome di Alport (SA): un raro disturbo genetico causato da un difetto ereditario in un componente strutturale chiamato collagene di tipo IV. Il collagene di tipo IV è necessario per il normale funzionamento di orecchie, occhi e reni. I sintomi possono includere presenza di sangue nelle urine, perdita dell'udito e problemi alla vista.
La mappa interattiva mostra le città in cui viene condotto lo studio. Faccia clic sul segno + (in basso a sinistra) per ingrandire un'area, quindi faccia clic sulla puntina per visualizzare il nome della città.
Uno studio di ricerca clinica, chiamato anche sperimentazione clinica, studia la salute e le malattie dell'uomo. Questi studi sono condotti da medici e ricercatori e dipendono da volontari per raccogliere dati per stabilire se il farmaco dello studio è sicuro ed efficace. I risultati degli studi clinici consentono alle agenzie regolatorie come la Food and Drug Administration (FDA) statunitense o l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) di decidere se il farmaco dello studio debba essere approvato e reso disponibile ai pazienti. Gli studi clinici rappresentano l'unico modo per sviluppare trattamenti nuovi e più efficaci e per migliorare il trattamento dei pazienti. Consulti le nostre Domande frequenti di seguito per ulteriori risposte.
I volontari che partecipano alla ricerca clinica permettono ai medici di trovare modi migliori per fornire assistenza. Man mano che uno studio procede, i ricercatori raccolgono maggiori informazioni sulla malattia e sul farmaco dello studio. I risultati dello studio possono dimostrare che il farmaco dello studio migliora la vita dei pazienti, ma anche che non offre alcun beneficio. Tutti i risultati sono importanti perché fanno migliorare le conoscenze mediche per il trattamento della malattia. Questi progressi non avverrebbero senza la partecipazione dei volontari.
Domande frequenti
Travere Therapeutics è responsabile della conduzione di questo studio clinico. Ulteriori informazioni su Travere Therapeutics all'indirizzo https://travere.com.
Il farmaco dello studio, talvolta chiamato anche medicinale sperimentale o farmaco dello studio, non è stato approvato per la distribuzione al pubblico generale. È in fase di studio per verificare se una malattia o condizione clinica può essere migliorata dall'assunzione del farmaco. Nelle sperimentazioni cliniche, i medici ricercatori si impegnano a stabilire se i farmaci dello studio sono sicuri ed efficaci per il trattamento di condizioni cliniche. Cercano anche di individuare il dosaggio corretto, i rischi e i benefici dell'assunzione del farmaco.
La partecipazione a qualsiasi studio clinico è completamente volontaria. La Sua decisione di partecipare a questo studio clinico non avrà alcun effetto sull'assistenza medica che riceve o riceverà in futuro. Se è ritenuto/a idoneo/a e Lei sceglie di partecipare allo studio, potrà ritirarsi e uscire dallo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.
Nella maggior parte dei casi, le persone partecipano a studi clinici/sperimentazioni cliniche per aiutare gli altri, contribuire alla scienza e/o sperimentare nuove terapie.
Ogni studio di ricerca clinica deve essere riesaminato e continuamente monitorato da un comitato di revisione regolatoria per garantire che i rischi siano i più contenuti possibili e valgano i potenziali benefici per il partecipante allo studio. Un comitato di revisione regolatoria è un gruppo di persone che contribuisce a proteggere i diritti e il benessere dei partecipanti agli studi di ricerca. Questi gruppi sono noti come Comitati di revisione istituzionali (IRB) o Comitati Etici (CE), a seconda del Paese e della regione. Gli IRB e i CE comprendono spesso medici, leader della comunità e scienziati. Anche la Sua privacy è tutelata. Tutto il personale di ricerca segue rigide norme locali e nazionali per proteggere le informazioni identificabili e sanitarie dei pazienti. Tutte le informazioni raccolte durante lo studio saranno mantenute riservate e il Suo nome non sarà menzionato in alcun documento o pubblicazione.
In quanto volontario, Lei ha il diritto di interrompere la partecipazione allo studio e ritirarsi dallo stesso in qualunque momento e per qualsiasi motivo, senza penalizzazione o perdita di benefici ai quali Lei avrebbe altrimenti diritto.
Travere Therapeutics rimborserà tutti i partecipanti allo studio per spese e viaggi correlati allo studio come consentito dall'IRB/CE nel Suo Paese. Per ulteriori informazioni, La invitiamo a rivolgersi a un membro dell'équipe dello studio durante le visite dello studio.
Tutte le ricerche cliniche sono condotte seguendo un protocollo dello studio. Un protocollo dello studio clinico è un documento scritto che descrive gli obiettivi dello studio, il disegno, i metodi, i tipi di valutazione, i programmi di raccolta e le considerazioni statistiche per analizzare i dati. Il protocollo delinea anche i metodi per proteggere i partecipanti e ottenere dati di qualità. Prima che inizi una ricerca clinica, il protocollo dello studio viene esaminato e approvato dalle agenzie sanitarie nazionali (ad esempio la Food and Drug Administration [FDA] statunitense) e altri organi di revisione obbligatori, compresi i Comitati di revisione istituzionali e i Comitati Etici che hanno come obiettivo il benessere dei partecipanti agli studi clinici.
Se decide che questo studio di ricerca clinica è appropriato per Lei, il medico e il personale dello studio spiegheranno lo studio di ricerca sperimentale, quindi Le chiederanno di esaminare un documento di consenso informato. Questo documento descriverà la ricerca, comprese le finalità, la durata, le procedure, i possibili rischi noti e i benefici della partecipazione e cosa ci si aspetta da Lei in caso di partecipazione. Dopo aver esaminato questo documento, può decidere se firmarlo o meno e offrirsi volontario/a per partecipare allo studio. Se Lei è abbastanza grande e in grado di comprendere lo studio di ricerca, il medico dello studio esaminerà lo studio con Lei e Le chiederà di confermare la Sua comprensione firmando l'assenso. L'assenso è diverso dal consenso in quanto è appositamente concepito per dimostrare che il minore comprende lo studio ed è disposto a partecipare.
